Gen tedavisi nedir, nasıl yapılır ve ne tedavi edilebilir

Gen terapisi veya gen düzenleme olarak da bilinen gen terapisi, belirli genleri değiştirerek genetik hastalıklar ve kanser gibi karmaşık hastalıkların tedavisinde ve önlenmesinde yararlı olabilecek bir dizi teknikten oluşan yenilikçi bir tedavidir..

Genler, kalıtımın temel birimi olarak tanımlanabilir ve belirli bir nükleik asit dizisi, yani DNA ve RNA'dan oluşur ve kişinin özellikleri ve sağlığı ile ilgili bilgi taşır. Bu nedenle, bu tip tedavi, hastalıktan etkilenen hücrelerin DNA'sında değişikliklere neden olmak ve hasarlı dokuyu tanımak ve eliminasyonunu teşvik etmek için vücudun savunmasını aktive etmekten oluşur..

Bu şekilde tedavi edilebilen hastalıklar, DNA'da kanser, otoimmün hastalıklar, diyabet, kistik fibroz gibi bazı dejeneratif veya genetik hastalıklar gibi bazı değişiklikler içeren hastalıklardır, ancak çoğu durumda hala gelişme aşamasındadırlar. testler.

Nasıl yapılır

Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek için ilaçlar yerine genlerin kullanılmasından oluşur. Hastalıktan ödün verilmiş dokunun genetik materyalini normal olan başka bir madde ile değiştirerek yapılır. Şu anda gen terapisi, CRISPR tekniği ve Car T-Cell tekniği olmak üzere iki moleküler teknik kullanılarak gerçekleştirilmiştir:

CRISPR Tekniği

CRISPR tekniği, hastalıklarla ilişkili olabilecek DNA'nın belirli bölgelerinin değiştirilmesinden oluşur. Böylece, bu teknik, genlerin belirli yerlerde, kesin, hızlı ve daha ucuz bir şekilde değiştirilmesine izin verir. Genel olarak, teknik birkaç adımda gerçekleştirilebilir:

• Hedef genler veya sekanslar olarak da adlandırılabilen spesifik genler tanımlanır;
• Tanımlamadan sonra, bilim adamları hedef bölgeyi tamamlayan bir “rehber RNA” dizisi oluşturur;
• Bu RNA, hedef DNA sekansının kesilmesiyle çalışan Cas 9 proteini ile birlikte hücreye yerleştirilir;
• Ardından, önceki diziye yeni bir DNA dizisi eklenir.

Çoğu genetik değişiklik, somatik hücrelerde bulunan genleri, yani kuşaktan kuşağa aktarılmayan genetik materyali içeren hücreleri içerir ve değişimi sadece o kişiyle sınırlar. Bununla birlikte, CRISPR tekniğinin germ hücreleri üzerinde, yani tekniğin uygulanması ve kişinin gelişimindeki güvenliği hakkında bir dizi soru ortaya çıkaran yumurta veya sperm üzerinde gerçekleştirildiği araştırma ve deneyler ortaya çıkmıştır..

Tekniğin uzun vadeli sonuçları ve gen düzenleme henüz bilinmemektedir. Bilim adamları, insan genlerinin manipülasyonunun, bir kişiyi spontan mutasyonların ortaya çıkmasına daha duyarlı hale getirebileceğine ve bu da bağışıklık sisteminin aşırı aktivasyonuna veya daha ciddi hastalıkların ortaya çıkmasına neden olabileceğine inanıyor..

Spontan mutasyonlar ve gelecek nesiller için değişikliğin geçirgenliği olasılığı etrafında dönen gen düzenleme tartışmasına ek olarak, bu teknik bebeğin özelliklerini değiştirmek için de kullanılabileceğinden, prosedürün etik sorunu da geniş ölçüde tartışılmıştır. göz rengi, yükseklik, saç rengi, vb..

Araba T-Hücresi Tekniği

Car T-Cell tekniği zaten Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Çin ve Japonya'da kullanılmaktadır ve son zamanlarda Brezilya'da lenfoma tedavisinde kullanılmaktadır. Bu teknik, tümör hücrelerinin vücuttan kolayca tanınması ve ortadan kaldırılması için bağışıklık sisteminin değiştirilmesinden oluşur..

Bunun için, kişinin savunma T hücreleri çıkarılır ve genetik materyali, kimerik antijen reseptörü olarak bilinen hücrelere CAR geni eklenerek manipüle edilir. Geni ekledikten sonra hücre sayısı artar ve yeterli sayıda hücrenin doğrulandığı ve tümör tanıma için daha fazla adapte edilmiş yapıların varlığından itibaren, kişinin bağışıklık sisteminin kötüleşmesi ve daha sonra enjeksiyon geniyle modifiye edilmiş savunma hücrelerinin listesi.

Böylece, tümör hücrelerini daha kolay tanımaya başlayan ve bu hücreleri daha etkili bir şekilde ortadan kaldırabilen bağışıklık sisteminin aktivasyonu vardır..

Gen terapisinin tedavi edebileceği hastalıklar

Gen terapisi herhangi bir genetik hastalığın tedavisi için umut vericidir, ancak sadece bazıları için zaten yapılabilir veya test aşamasındadır. Genetik düzenleme, örneğin kistik fibroz, konjenital körlük, hemofili ve orak hücre anemisi gibi genetik hastalıkları tedavi etmek amacıyla incelenmiştir, ancak aynı zamanda daha ciddi ve karmaşık hastalıkların önlenmesini teşvik edebilecek bir teknik olarak kabul edilmiştir. örneğin kanser, kalp hastalığı ve HIV enfeksiyonu, örneğin.

Hastalıkların tedavisi ve önlenmesi için daha fazla çalışılmasına rağmen, genlerin düzenlenmesi bitkilerde de uygulanabilir, böylece iklim değişikliğine karşı daha hoşgörülü olurlar ve parazitlere ve pestisitlere ve olma amacı taşıyan gıdalara daha dayanıklı olurlar. daha besleyici.

Kansere karşı gen tedavisi

Kanser tedavisi için gen terapisi bazı ülkelerde halihazırda uygulanmaktadır ve özellikle spesifik lösemiler, lenfomalar, melanomlar veya sarkom vakaları için endikedir. Bu tür terapi, esas olarak vücudun savunma hücrelerini tümör hücrelerini tanımak ve ortadan kaldırmak için aktif hale getirmekten oluşur; bu, genetiği değiştirilmiş dokuları veya virüsleri hastanın vücuduna enjekte ederek yapılır..

Gelecekte, gen terapisinin daha etkili olacağına ve kanser için mevcut tedavilerin yerini alacağına inanılmaktadır, ancak yine de pahalı ve ileri teknoloji gerektirdiğinden, tercihen kemoterapi, radyoterapi ile tedaviye cevap vermeyen durumlarda endikedir. ve ameliyat.